[发明专利]PCSK9的基因编辑在审
| 申请号： | 201780087049.7 | 申请日： | 2017-12-22 |
| 公开（公告）号： | CN110352242A | 公开（公告）日： | 2019-10-18 |
| 发明（设计）人： | J.P.麦安蒂;D.R.刘 | 申请（专利权）人： | 哈佛大学的校长及成员们 |
| 主分类号： | C12N9/22 | 分类号： | C12N9/22;C12N9/78;C12N15/10 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张晓飞 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供了将功能丧失突变引入到参与LDL‑R介导的胆固醇清除途径的蛋白质因子(例如PCSK9、APOC3、LDL‑R或IDOL)中的系统、组合物和方法。可以使用其中描述的基于CRISPR/Cas9的核碱基编辑器引入功能丧失突变。本文进一步提供了治疗与高循环胆固醇水平相关的状况的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 功能丧失 突变 胆固醇清除 胆固醇水平 蛋白质因子 编辑器 高循环 核碱基 引入 介导 基因 治疗 | ||
【主权项】：
1.编辑编码前蛋白质转化酶枯草杆菌蛋白酶/Kexin 9型(PCSK9)蛋白的多核苷酸的方法，所述方法包括使编码PCSK9的多核苷酸接触：(i)融合蛋白，其包含：(a)引导核苷酸序列‑可编程DNA结合蛋白域；和(b)胞嘧啶脱氨酶域；和(ii)引导核苷酸序列，其将(i)的所述融合蛋白靶向到所述编码PCSK9的多核苷酸中的靶胞嘧啶(C)碱基，其中所述接触导致所述融合蛋白对所述靶C碱基的脱氨基，从而导致所述编码PCSK9的多核苷酸中胞嘧啶(C)至胸腺嘧啶(T)变化。
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