[发明专利]靶向肝星状细胞敲低Pdgfrβ和TβrII基因的人工miRNA及其载体系统

摘要

本发明涉及一种靶向肝星状细胞同时双敲低Pdgfrβ和TβrII基因的人工miRNA及其载体系统，其在肝星状细胞(HSC)特异性的GFAP启动子控制下能够抑制Pdgfrβ和TβrII基因的表达，且其高度的靶向性和灵敏性，在肝纤维化的治疗方面有很好的临床应用前景。

主权项

1.一种靶向肝星状细胞的人工miRNA，其特征在于：所述人工miRNA具有miRNA骨架的二级结构，且其包含两个shRNA干扰单位，其中一个shRNA干扰单位为靶向Pdgfrβ基因的shRNA干扰单位，另一个shRNA干扰单位为靶向TβrII基因的shRNA干扰单位，两个shRNA干扰单位之间通过链接序列连接，其中，所述靶向Pdgfrβ基因的shRNA的正义链序列如SEQ ID NO.1所示，反义链序列如SEQ ID NO.2所示，并且，所述靶向TβrII基因的shRNA的正义链序列如SEQ ID NO.3所示，反义链序列如SEQ ID NO.4所示；或者，所述靶向Pdgfrβ基因的shRNA的正义链序列如SEQ ID NO.5所示，反义链序列如SEQ ID NO.6所示，并且，所述靶向TβrII基因的shRNA的正义链序列如SEQ ID NO.7所示，反义链序列如SEQ ID NO.8所示。