[发明专利]一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物有效
| 申请号： | 201810214506.0 | 申请日： | 2018-03-15 |
| 公开（公告）号： | CN108379597B | 公开（公告）日： | 2019-10-01 |
| 发明（设计）人： | 孙晓东;罗学廷;刘洋 | 申请（专利权）人： | 上海市第一人民医院 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/17;A61P27/06;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海卓阳知识产权代理事务所(普通合伙) 31262 | 代理人： | 巫蓓丽 |
| 地址： | 200080 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种基因载体及其用于治疗视网膜神经节细胞变性的基因治疗药物，所述基因载体包含显性抑制型(dominant negative)人类Fas‑associatedprotein with death domain(FADD‑DN)、增强子/启动子、增加基因表达的β‑globin内含子、human growth hormone poly(A)tail序列等。本发明还涉及上述基因载体或包含上述基因载体的组合物在制备治疗视网膜神经节细胞变性的药物中的应用。其优点表现在：本发明的基因治疗载体可用于治疗或预防由青光眼等引起的视网膜神经节细胞病变。 | ||
| 搜索关键词： | 基因载体 视网膜神经节细胞 变性 基因治疗药物 治疗 增强子/启动子 基因治疗载体 青光眼 基因表达 内含子 抑制型 可用 制备 病变 预防 应用 表现 | ||
【主权项】：
1.一种腺相关病毒载体，其特征在于，所述的腺相关病毒载体含有增强子、特异性或非特异性启动子、表达FADD‑DN蛋白的基因序列，FADD‑DN蛋白的序列如SEQ ID NO:2所示。
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