[发明专利]通过抑制电压门控钠通道α亚基(SCNA)的天然反义转录物而治疗SCNA相关疾病在审
| 申请号： | 201810329748.4 | 申请日： | 2011-06-23 |
| 公开（公告）号： | CN109112126A | 公开（公告）日： | 2019-01-01 |
| 发明（设计）人： | J·克拉德;O·霍克瓦舍曼;B·德里昂;C·科伊托;J·H·萧 | 申请（专利权）人： | 库尔纳公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P25/00;A61P21/00;A61P3/12;A61P1/00;A61P9/12;A61P9/04;A61P13/08;A61P15/10;A61P37/02;A61P25/08;A61P25/06 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 郗名悦;张波 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及调节电压门控钠通道α亚基(SCNA)的表达和/或功能的反义寡核苷酸，尤其是通过靶向电压门控钠通道α亚基(SCNA)的天然反义多核苷酸。本发明还涉及这些反义寡核苷酸的鉴定和它们在治疗SCNA表达相关的疾病和病症中的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 电压门控钠通道 反义寡核苷酸 反义多核苷酸 天然反义转录 疾病 靶向 治疗 | ||
【主权项】：
1.长度为12至30个核苷酸的至少一种反义寡核苷酸在制备上调生物系统中电压门控钠通道α亚基(SCN1A)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述至少一种寡核苷酸靶向电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的天然反义转录物，并且与电压门控钠通道α亚基(SCNA)多核苷酸的所述天然反义具有至少90％的互补性。
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