[发明专利]一种用于敲除BCL11A基因或者BCL11A基因增强子的gRNA、gRNA组合物以及电转方法在审
| 申请号： | 201811166259.8 | 申请日： | 2018-09-30 |
| 公开（公告）号： | CN109706148A | 公开（公告）日： | 2019-05-03 |
| 发明（设计）人： | 祝海宝;陶米林;黄雨亭;张栩琳;阮锦辉 | 申请（专利权）人： | 广东赤萌医疗科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/90;C12N15/85;C12N15/12;C12N5/10;A61K48/00;A61K35/28;A61P7/06 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 宋静娜;郝传鑫 |
| 地址： | 510000 广东省广州市高新*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明提供了一种用于敲除BCL11A基因或者BCL11A基因增强子的gRNA、gRNA组合物、表达载体、CRISPR‑Cas9 RNP、CRISPR‑Cas9 RNP组合物、CRISPR‑Cas9系统、电转方法和试剂盒及其用途，本发明使用CRISPR‑Cas9技术，对造血干细胞的BCL11A基因进行靶向切割，使得BCL11A基因表达量下降，从而使胎儿血红蛋白表达量提高，有望作为地中海贫血和镰刀型贫血症治疗的新手段。使用CRISPR‑Cas9技术实现BCL11A基因的突变，设计简单、使用便捷、成本低且效率高。 | ||
| 搜索关键词： | 基因 基因增强子 电转 敲除 胎儿血红蛋白表达 地中海贫血 基因表达量 镰刀型贫血 造血干细胞 靶向切割 表达载体 技术实现 试剂盒 新手段 突变 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种用于敲除BCL11A基因或者BCL11A基因增强子的gRNA，其特征在于，所述gRNA的靶序列如SEQ ID NO:1～SEQ ID NO:18、SEQ ID NO:24～SEQ ID NO:27、SEQ ID NO:31～SEQ ID NO:34中的一种所示。
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