[发明专利]一种用于核苷酸序列修饰的组合物、方法与应用有效
| 申请号： | 201811478185.1 | 申请日： | 2018-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN109517841B | 公开（公告）日： | 2020-10-30 |
| 发明（设计）人： | 李大力;张晓辉;陈亮;刘明耀 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/10 |
| 代理公司： | 北京超凡志成知识产权代理事务所(普通合伙) 11371 | 代理人： | 周文波 |
| 地址： | 200333 上海市普*** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种用于核苷酸序列修饰的组合物、方法与应用，涉及基因编辑技术领域。该组合物包括第一载体和第二载体；其中，第一载体上具有如下表达元件：胞嘧啶脱氨酶表达元件、腺嘌呤脱氨酶表达元件以及突变型Cas酶表达元件；第二载体上具有如下表达元件：gRNA表达元件和尿嘧啶糖苷酶抑制剂表达元件。采用该组合物，可以对目标核苷酸序列上的位于PAM上游的第1‑16位的C碱基进行修饰，使其发生C/G到T/A的转变。相较于现有的基因编辑技术，该组合物和方法具有更宽广的工作窗口，同时具备不引入DSB、indels及脱靶效应极低、更加安全等优点。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 用于 核苷酸 序列 修饰 组合 方法 应用 | ||
【主权项】：
1.一种用于核苷酸序列修饰的组合物，其特征在于，其包括：第一载体和第二载体；其中，所述第一载体上具有如下表达元件：胞嘧啶脱氨酶表达元件、腺嘌呤脱氨酶表达元件以及突变型Cas酶表达元件；所述第二载体上具有如下表达元件：gRNA表达元件和尿嘧啶糖苷酶抑制剂表达元件。
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