[发明专利]α-1抗胰蛋白酶(AAT)RNAi物质、包含AAT RNAi物质的组合物和使用方法在审
| 申请号： | 201880006378.9 | 申请日： | 2018-01-10 |
| 公开（公告）号： | CN110268060A | 公开（公告）日： | 2019-09-20 |
| 发明（设计）人： | 李*;朱锐;C·I·伍德尔;裴涛 | 申请（专利权）人： | 箭头药业股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;钱文宇 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 描述了用于抑制α‑1抗胰蛋白酶(AAT)基因的RNAi物质，包含AAT RNAi物质的组合物，和使用方法。还公开了药物组合物，所述药物组合物包含一种或多种AAT RNAi物质以及能够体内递送一种或多种RNAi物质至肝细胞的一种或多种赋形剂。体内递送一种或多种AAT RNAi物质至肝细胞抑制AAT基因表达并治疗与AAT缺乏相关的疾病，如慢性肝炎，肝硬化，肝细胞癌，转氨酶升高，胆汁淤积，纤维化和暴发性肝衰竭。 | ||
| 搜索关键词： | 抗胰蛋白酶 药物组合物 递送 肝细胞 体内 暴发性肝衰竭 转氨酶升高 胆汁淤积 方法描述 肝细胞癌 基因表达 慢性肝炎 赋形剂 肝硬化 纤维化 基因 疾病 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种用于抑制α‑1抗胰蛋白酶(AAT)基因表达的RNAi物质，其中RNAi物质包含正义链和反义链，其中所述反义链包含表2、表3或表4中任一反义链序列的核苷酸2‑18，并且其中所述正义链与所述反义链至少基本上互补。
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