[发明专利]用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物及治疗方法有效
| 申请号： | 201880011889.X | 申请日： | 2018-02-20 |
| 公开（公告）号： | CN110312528B | 公开（公告）日： | 2022-02-18 |
| 发明（设计）人： | 萩原正敏;网代将彦 | 申请（专利权）人： | 国立大学法人京都大学 |
| 主分类号： | A61K45/00 | 分类号： | A61K45/00;A61K31/428;A61K31/437;A61K31/443;A61K31/4439;A61K31/4709;A61K31/52;A61P3/06;A61P43/00 |
| 代理公司： | 北京汇思诚业知识产权代理有限公司 11444 | 代理人： | 龚敏;王刚 |
| 地址： | 日本国京都府京*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明提供一种用于起因于剪接异常的遗传性疾病的药物组合物。一种药物组合物，其包含可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物作为有效成分，其用于遗传性疾病的预防、改善、进展抑制和/或治疗；一种对遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗的方法，其使用可抑制成为起因于剪接异常的遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物，对该遗传性疾病进行预防、改善、进展抑制和/或治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 起因 剪接 异常 遗传 性疾病 药物 组合 治疗 方法 | ||
【主权项】：
1.一种药物组合物，其用于起因于剪接异常的遗传性疾病的预防、改善、进展抑制和/或治疗，且包含可抑制成为所述遗传性疾病的发病或进展的一个原因的剪接异常的化合物作为有效成分。
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