[发明专利]反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物在审
| 申请号： | 201880017237.7 | 申请日： | 2018-03-09 |
| 公开（公告）号： | CN110536964A | 公开（公告）日： | 2019-12-03 |
| 发明（设计）人： | 但马刚;冈田贤;津村弥来 | 申请（专利权）人： | 国立研究开发法人国立成育医疗研究中心;国立大学法人广岛大学;第一三共株式会社 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K48/00;A61P3/08 |
| 代理公司： | 11728 北京信诺创成知识产权代理有限公司 | 代理人： | 尹吉伟<国际申请>=PCT/JP2018 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 日本;JP |
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| 摘要： | 提供一种新的反义寡核苷酸和糖原贮积病Ia型预防或治疗用组合物。本申请发明提供一种反义寡核苷酸，其与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。 | ||
| 搜索关键词： | 碱基 反义寡核苷酸 剪接 治疗用组合物 糖原贮积病 碱基区域 碱基序列 序列杂交 染色体 申请 预防 | ||
【主权项】：
1.一种反义寡核苷酸，其与GRCh38/hg38的人第17号染色体碱基序列中的包含第42911000位的碱基、第42911004位的碱基和第42911005位的碱基中的至少1个碱基区域的前mRNA的序列杂交、并且具有抑制c.648G>T变异型G6PC的前mRNA的异常剪接的活性。/n
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