[发明专利]腺相关病毒载体递送肌肉特异性微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症在审
| 申请号： | 201880018893.9 | 申请日： | 2018-03-16 |
| 公开（公告）号： | CN110997923A | 公开（公告）日： | 2020-04-10 |
| 发明（设计）人： | L.罗迪诺-克拉帕;J.R.门德尔 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N15/113;C12N15/09 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 初明明;黄希贵 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明提供基因疗法载体，例如腺相关病毒(AAV)载体，其表达小型化的人微肌营养不良蛋白基因，以及使用这些载体在骨骼肌(包括膈肌和心肌)中表达微肌营养不良蛋白以及保护肌肉纤维免受损伤、增加肌肉力量和减少和/或预防患有肌营养不良症的受试者的纤维化的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 相关 病毒 载体 递送 肌肉 特异性 营养不良 蛋白 治疗 | ||
【主权项】：
暂无信息
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