[发明专利]HSD17B13变体及其应用在审
| 申请号： | 201880019830.5 | 申请日： | 2018-01-19 |
| 公开（公告）号： | CN110446785A | 公开（公告）日： | 2019-11-12 |
| 发明（设计）人： | 诺拉·S·阿布-胡森;奥姆里·戈特斯曼;亚历山大·李;程希平;辛玉蓉;埃万盖洛斯·普凡尼斯;苏珊娜·哈特福德;杰斯珀·格罗马达;弗雷德里克·E·杜威;阿里斯·巴拉斯;艾伦·舒尔迪纳 | 申请（专利权）人： | 瑞泽恩制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12Q1/6883 |
| 代理公司： | 广州三环专利商标代理有限公司 44202 | 代理人： | 郝传鑫 |
| 地址： | 美国纽约*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供与HSD17B13变体相关的组合物，该组合物包含与HSD17B13的变体相关的分离的核酸和蛋白质，本文还提供包含所述核酸和蛋白质的细胞。本文进一步提供与HSD17B13变体相关的方法。这些方法包括通过使用核酸酶试剂，外源供体序列，转录活化剂，转录抑制剂和表达重组HSD17B13基因或编码HSD17B13蛋白质的核酸的表达载体的任何组合修饰细胞的方法。本文还提供用于治疗患有慢性肝病或有发展为慢性肝病的风险的受治者的治疗性方法和预防性方法。 | ||
| 搜索关键词： | 变体 核酸 蛋白质 慢性肝病 转录活化剂 转录抑制剂 表达载体 供体序列 修饰细胞 核酸酶 预防性 治疗性 外源 细胞 基因 治疗 应用 | ||
【主权项】：
1.有效地使Cas酶定向结合或裂解HSD17B13基因的向导RNA，其中，所述向导RNA包含靶向HSD17B13基因中的向导RNA靶向序列的DNA靶向片段。
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