[发明专利]用于基因编辑的组合物和方法在审
| 申请号： | 201880026603.5 | 申请日： | 2018-02-21 |
| 公开（公告）号： | CN110662838A | 公开（公告）日： | 2020-01-07 |
| 发明（设计）人： | A.S.伦德伯格;S.库尔卡尼;L.克莱因;H.K.帕马纳班;Y.S.阿拉泰恩 | 申请（专利权）人： | 克里斯珀医疗股份公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 72001 中国专利代理(香港)有限公司 | 代理人： | 初明明;黄登高 |
| 地址： | 瑞士*** | 国省代码： | 瑞士;CH |
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| 摘要： | 本申请提供了用于治疗患有与ANGPTL3相关的一种或多种病状的患者的离体或体内材料和方法。另外，本申请提供了用于通过基因组编辑来编辑和/或调节ANGPTL3基因在细胞中的表达的材料和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 体内材料 基因组 离体 申请 细胞 基因 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种用于生产经过血管生成素样3(ANGPTL3)修饰的细胞群的方法，所述方法包括：向细胞中引入(a)靶向ANGPTL3基因组基因座的向导RNA(gRNA)或对gRNA进行编码的核酸以及(b)RNA引导的核酸内切酶或对RNA引导的核酸内切酶进行编码的核酸；以及生产包括ANGPTL3基因中的修饰的细胞的群。/n
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