[发明专利]用于治疗脊髓性肌萎缩的组合物在审
| 申请号： | 201880028017.4 | 申请日： | 2018-02-27 |
| 公开（公告）号： | CN110741089A | 公开（公告）日： | 2020-01-31 |
| 发明（设计）人： | J.M.威尔逊;C.辛德勒;N.卡茨;王强 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864 |
| 代理公司： | 72001 中国专利代理(香港)有限公司 | 代理人： | 罗文锋;黄登高 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文描述了具有AAVhu68衣壳和所述衣壳中的至少一个表达盒的rAAV载体。所述至少一个表达盒包含编码功能性SMN蛋白的核酸序列和指导SMN序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。还提供了含有此rAAVhu68.SMN载体的组合物以及将所述组合物用于患者的脊髓性肌萎缩的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 表达盒 衣壳 表达控制序列 脊髓性肌萎缩 编码功能性 核酸序列 宿主细胞 蛋白 | ||
【主权项】：
1.一种重组腺相关病毒(rAAV)载体，其包含AAVhu68衣壳和至少一个表达盒，其中所述至少一个表达盒包含编码功能性SMN蛋白的核酸序列和指导SMN序列在宿主细胞中表达的表达控制序列，其中所述rAAV具有AAVhu68衣壳，所述AAVhu68衣壳包含：/nAAVhu68 vp1蛋白的异质群，所述AAVhu68 vp1蛋白选自：由编码SEQ ID NO:8的1至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp1蛋白，由SEQ ID NO:7产生的vp1蛋白，或者由与编码SEQ ID NO:8的1至736的预测氨基酸序列的SEQ ID NO:7具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp1蛋白，/nAAVhu68 vp2蛋白的异质群，所述AAVhu68 vp2蛋白选自：由编码SEQ ID NO:8的至少约氨基酸138至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp2蛋白，由包含SEQ ID NO:7的至少核苷酸412至2211的序列产生的vp2蛋白，或者由与编码SEQ ID NO:8的至少约氨基酸138至736的预测氨基酸序列的SEQ ID NO:7的至少核苷酸412至2211具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp2蛋白，/nAAVhu68 vp3蛋白的异质群，所述AAVhu68 vp3蛋白选自：由编码SEQ ID NO:8的至少约氨基酸203至736的预测氨基酸序列的核酸序列表达所产生的vp3蛋白，由包含SEQ ID NO:7的至少核苷酸607至2211的序列产生的vp3蛋白，或者由与编码SEQ ID NO:8的至少约氨基酸203至736的预测氨基酸序列的SEQ ID NO:7的至少核苷酸607至2211具有至少70％同一性的核酸序列产生的vp3蛋白。/n
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