[发明专利]用于眼部病症的基因疗法在审
| 申请号： | 201880029279.2 | 申请日： | 2018-03-01 |
| 公开（公告）号： | CN110582572A | 公开（公告）日： | 2019-12-17 |
| 发明（设计）人： | 琼·贝内特;珍妮特·班尼切利;孙俊伟;宋知伦;塞奇·尼科诺夫 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州立大学托管会 |
| 主分类号： | C12N15/12 | 分类号： | C12N15/12;C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02 |
| 代理公司： | 11332 北京品源专利代理有限公司 | 代理人： | 刘明海;周瑞 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于治疗受试者的莱伯氏先天性黑蒙症(LCA)的组合物和方法。一方面，提供了重组腺相关病毒载体，其包括包含编码Lebercilin的序列的核酸分子。另一方面，Lebercilin具有氨基酸序列SEQ ID NO:1。又一方面，所述核酸分子具有序列SEQ ID NO:3或其变体。在所需实施方案中，所述受试者为人、猫、狗、绵羊或非人灵长类动物。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸分子 重组腺相关病毒载体 非人灵长类动物 氨基酸序列 变体 绵羊 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种密码子优化的、工程化核酸序列SEQ ID NO:3，其编码人Lebercilin。/n
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