[发明专利]小基因治疗在审
| 申请号： | 201880037056.0 | 申请日： | 2018-04-05 |
| 公开（公告）号： | CN110709095A | 公开（公告）日： | 2020-01-17 |
| 发明（设计）人： | 高光平;H·康纳 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | A61K38/00 | 分类号： | A61K38/00;A61K48/00;C07K14/47;C12Q1/6883 |
| 代理公司： | 72003 隆天知识产权代理有限公司 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开的方面涉及用于治疗眼纤毛病(例如利伯先天性黑朦症(LCA))的组合物和方法。在一些实施方案中，本公开提供分离的核酸，其包含编码CEP290蛋白片段的转基因，以及使用所述分离的核酸治疗眼纤毛病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 蛋白片段 核酸治疗 转基因 核酸 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种分离的核酸，其包含：/n(i)第一区域，其包含第一腺相关病毒(AAV)反向末端重复序列(ITR)，或其变体；和，/n(ii)第二区域，其包含编码CEP290蛋白片段的转基因，其中CEP290蛋白片段不包含SEQID NO：1的氨基酸位置1695至1966。/n
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