[发明专利]靶向组合物

摘要

本发明提供某些核酸(例如，双链siRNA分子)以及包含靶向部分、双链siRNA和任选的连接基团的缀合物。某些实施方案还提供适用于制备所述缀合物的合成方法。所述缀合物可用于将治疗性双链siRNA靶向至肝脏并治疗包括肝炎(例如，乙型肝炎和丁型肝炎)的肝病。

主权项

1.一种核酸分子，所述核酸分子选自由以下组成的组：SEQ ID NO:1、SEQ ID NO:3、SEQID NO:5、SEQ ID NO:7、SEQ ID NO:9、SEQ ID NO:11、SEQ ID NO:13、SEQ ID NO:15、SEQ IDNO:17、SEQ ID NO:19、SEQ ID NO:21、SEQ ID NO:23、SEQ ID NO:25、SEQ ID NO:27、SEQ IDNO:29、SEQ ID NO:31、SEQ ID NO:33、SEQ ID NO:35、SEQ ID NO:37、SEQ ID NO:39、SEQ IDNO:41、SEQ ID NO:43、SEQ ID NO:45、SEQ ID NO:47、SEQ ID NO:49、SEQ ID NO:51、SEQ IDNO:53、SEQ ID NO:55、SEQ ID NO:57、SEQ ID NO:59、SEQ ID NO:61、SEQ ID NO:63、SEQ IDNO:65、SEQ ID NO:67、SEQ ID NO:69、SEQ ID NO:71以及SEQ ID NO:73。/n