[发明专利]磺酰胺酶(SGSH)变体、载体、组合物以及用于治疗IIIA型粘多糖病(MPS IIIA)的方法和用途在审
| 申请号： | 201880043043.4 | 申请日： | 2018-05-11 |
| 公开（公告）号： | CN110809626A | 公开（公告）日： | 2020-02-18 |
| 发明（设计）人： | B·L·戴维森;陈永红 | 申请（专利权）人： | 费城儿童医院 |
| 主分类号： | C12N9/14 | 分类号： | C12N9/14;C12N9/16;C12N15/11;C12N15/52;C12N15/86;C12N15/861;C12N15/864;A61K38/46 |
| 代理公司： | 深圳市百瑞专利商标事务所(普通合伙) 44240 | 代理人： | 金辉 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及磺酰胺酶(SGSH)和SGSH变体。SGSH和SGSH变体可以通过重组腺相关病毒(rAAV)颗粒来递送到哺乳动物的中枢神经系统(CNS)，以转导与脑脊液(CSF)接触的CNS细胞。SGSH和SGSH变体给药的目标哺乳动物包括SGSH表达或功能缺乏或缺陷的哺乳动物。 | ||
| 搜索关键词： | 磺酰胺酶 sgsh 变体 载体 组合 以及 用于 治疗 iiia 多糖 mps 方法 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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