[发明专利]编码人类FKRP蛋白的新型多核苷酸在审
| 申请号： | 201880045606.3 | 申请日： | 2018-07-06 |
| 公开（公告）号： | CN110944656A | 公开（公告）日： | 2020-03-31 |
| 发明（设计）人： | I·理查德;E·吉凯尔-祖伊达 | 申请（专利权）人： | 吉尼松公司;埃夫里-瓦尔德艾松大学;国家健康和医学研究院(INSERM) |
| 主分类号： | A61K38/00 | 分类号： | A61K38/00;A61K48/00;C07K14/47 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 张璐;崔佳佳 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及编码人福库汀相关蛋白(FKRP)的合成的多核苷酸，其中所述多核苷酸包含避免从移码起始密码子产生的补充转录物的至少一个突变。所述的多核苷酸可用于，尤其是治疗与FKRP缺陷相关或由“α‑抗肌萎缩相关糖蛋白(“α‑DG)糖基化缺陷引起的病症，如LGMD2I。 | ||
| 搜索关键词： | 编码 人类 fkrp 蛋白 新型 多核苷酸 | ||
【主权项】：
暂无信息
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