[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201880049516.1 | 申请日： | 2018-06-01 |
| 公开（公告）号： | CN110997692A | 公开（公告）日： | 2020-04-10 |
| 发明（设计）人： | C·瓦格斯;N·岩本;D·C·D·巴特勒;S·马拉帕;陆根良;张敬新;V·瓦蒂帕迪卡尔;L·H·阿波尼;H·M·维斯涅夫斯卡;成夏耘;曺永镇 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司;美国辉瑞有限公司 |
| 主分类号： | C07H21/02 | 分类号： | C07H21/02;C07H21/04;C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市铸成律师事务所 11313 | 代理人： | 刘文娜;郗名悦 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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