[发明专利]用于遗传障碍的基因疗法的基因组编辑手段和结合病毒载体的基因疗法在审

专利信息
申请号: 201880050606.2 申请日: 2018-06-01
公开(公告)号: CN111108207A 公开(公告)日: 2020-05-05
发明(设计)人: 安娜莉塔·米乔;瓦斯科·梅内吉尼 申请(专利权)人: 国家健康与医学研究院;巴黎笛卡尔大学;巴黎公共救济院;想象-奈克尔遗传病研究所
主分类号: C12N15/86 分类号: C12N15/86;A61K35/76;C12N15/87
代理公司: 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 代理人: 董世豪;杨国强
地址: 法国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 发明涉及重组病毒载体,所述重组病毒载体优选逆转录病毒(RV)载体、慢病毒(LV)载体或腺相关病毒(AAV)载体;其组合物;所述重组病毒载体或其组合物的用途;部件的套装,所述套装包括所述重组病毒载体或其组合物以及催化活性的Cas9或Cpf1蛋白;用于修饰细胞的基因组的方法;以及通过此方法可获得的细胞。
搜索关键词: 用于 遗传 障碍 基因 疗法 基因组 编辑 手段 结合 病毒 载体
【主权项】:
暂无信息
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