[发明专利]用于MECP2在Rett综合征中安全表达的自调节AAV载体在审
| 申请号： | 201880051148.4 | 申请日： | 2018-06-06 |
| 公开（公告）号： | CN111065742A | 公开（公告）日： | 2020-04-24 |
| 发明（设计）人： | M·S·埃斯特维斯;高光平;M·R·格林;王丹;T·M·西蒙尼 | 申请（专利权）人： | 马萨诸塞大学 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N15/117 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 在一些方面，本公开涉及工程化转基因的组合物和方法。在一些实施方式中，本公开提供了包含MeCP2转基因的自调节重组核酸、病毒载体和药物组合物。在一些实施方式中，本公开所述的组合物和方法用于治疗与功能丧失突变相关的疾病和病症，例如Rett综合征。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 mecp2 rett 综合征 安全 表达 调节 aav 载体 | ||
【主权项】：
暂无信息
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