[发明专利]寡核苷酸分子及其在急性间歇性卟啉症治疗中的应用在审
| 申请号： | 201910364093.9 | 申请日： | 2019-04-30 |
| 公开（公告）号： | CN111849968A | 公开（公告）日： | 2020-10-30 |
| 发明（设计）人： | 李龙承;姜武林 | 申请（专利权）人： | 中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/11;C12N5/10;C12N15/90;A61K31/713;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京纪凯知识产权代理有限公司 11245 | 代理人： | 王永伟;丁秀云 |
| 地址： | 226400 江苏省南通市如*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明涉及用于提高HMBS基因表达的小激活核酸分子及其应用。所述小激活核酸分子可以是靶向HMBS基因启动子区的双链或单链RNA分子，包含第一核酸链和第二核酸链。所述第一核酸链和第二核酸链各自含有互补区域，互补区域能形成双链核酸结构，该双链核酸结构可以通过例如RNA激活机制促进HMBS基因在细胞中的表达。第一或第二核酸链长度分别为16‑35个核苷酸，并且其中一条核苷酸链与选自靶基因启动子区的靶点存在至少75％的同一性或互补性，另一条链与第一条链存在至少75％的互补性，两条寡核苷酸链的3’端可以具有0‑6个核苷酸的突出。使用针对HMBS基因的小激活核酸分子能够上调HMBS基因和蛋白在细胞中的表达。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 分子 及其 急性 间歇性 卟啉 治疗 中的 应用 | ||
【主权项】：
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