[发明专利]CRISPR基因编辑技术在治疗地中海贫血中的应用在审
| 申请号： | 201910471029.0 | 申请日： | 2019-05-31 |
| 公开（公告）号： | CN112011576A | 公开（公告）日： | 2020-12-01 |
| 发明（设计）人： | 王立人;李大力;吴宇轩;刘明耀;席在喜 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N9/22;C12N15/113;A61K48/00;A61P7/06 |
| 代理公司： | 北京君慧知识产权代理事务所(普通合伙) 11716 | 代理人： | 王振南 |
| 地址： | 200241 *** | 国省代码： | 上海;31 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明提供了一种CRISPR基因编辑技术在治疗地中海贫血中的应用，该应用中的CRISPR系统包括至少一种核酸酶和至少一种sgRNA，所述sgRNA能够靶向HBG(γ珠蛋白基因)启动子的抑制元件，所述核酸酶能够切割HBG启动子的抑制元件，所述sgRNA包括靶向HBG启动子的抑制元件的靶向序列，所述靶向序列包括SEQ ID No.1所示序列或SEQ ID No.1的互补序列。通过电转的方法将所述核酸酶和sgRNA的复合物转到细胞中，可以敲除HBG(γ珠蛋白基因)启动子上的抑制元件，提高细胞中HBG mRNA相对含量，相较于传统的慢病毒感染技术，免除了由于病毒导致的外源DNA随机整合，提高了临床应用的前景。 | ||
| 搜索关键词： | crispr 基因 编辑 技术 治疗 地中海贫血 中的 应用 | ||
【主权项】：
暂无信息
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司，未经华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201910471029.0/，转载请声明来源钻瓜专利网。
- 上一篇：广告位分配方法、装置、设备及存储介质
- 下一篇：烹饪器具和烹饪器具的检测方法
