[发明专利]SERPINC1 iRNA组合物及其使用方法有效
| 申请号： | 201910499935.1 | 申请日： | 2013-04-25 |
| 公开（公告）号： | CN110272901B | 公开（公告）日： | 2023-08-04 |
| 发明（设计）人： | A·埃金克;A·塞加尔;I·图德加斯卡;D·福斯特;S·米尔斯坦;B·贝滕考特;M·梅尔;K·查理斯;S·库奇曼奇;K·G·拉杰夫;M·玛诺哈兰 | 申请（专利权）人： | 基酶有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向Serpinc1基因的iRNA例如双链核糖核酸(dsRNA)组合物，和使用这类iRNA例如dsRNA组合物来抑制Serpinc1表达的方法以及治疗患有出血性障碍例如血友病的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | serpinc1 irna 组合 及其 使用方法 | ||
【主权项】：
1.一种用于抑制Serpinc1表达的双链核糖核酸(dsRNA)，其中所述dsRNA包括有义链和反义链，其中所述有义链包括与SEQ ID NO:1的核苷酸序列差异不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包括与SEQ ID NO:5的核苷酸序列差异不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
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