[发明专利]ND4基因重组腺相关病毒载体及其制备方法和应用在审
| 申请号： | 201910542807.0 | 申请日： | 2019-06-21 |
| 公开（公告）号： | CN112111515A | 公开（公告）日： | 2020-12-22 |
| 发明（设计）人： | 李斌 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/861 | 分类号： | C12N15/861;C12N5/10;C07K19/00;A61K48/00;A61K38/44;A61P27/02 |
| 代理公司： | 上海弼兴律师事务所 31283 | 代理人： | 王卫彬;黄益澍 |
| 地址： | 430040 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666号*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种包含ND4基因表达盒的重组腺相关病毒载体，所述重组腺相关病毒载体的骨架为pAAV9，所述ND4基因表达盒包含人ND4基因或优化的人ND4基因。本发明还公开了该重组腺相关病毒载体的制备方法和应用。本发明将pAAV9作为ND4的基因载体，将ND4转导至病人眼中时，在确保安全性的同时，在视网膜上的表达量更高，具有更高的转导效率和高效的表达能力，感染视神经细胞的能力更强。将其制备为玻璃体腔注射的药物，能够增强该基因在Leber’s基因治疗中效果，并且可以减少注射剂量和缩短治愈时间。 | ||
| 搜索关键词： | nd4 基因 重组 相关 病毒 载体 及其 制备 方法 应用 | ||
【主权项】：
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