[发明专利]用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸有效
| 申请号： | 201910551250.7 | 申请日： | 2013-07-03 |
| 公开（公告）号： | CN110257379B | 公开（公告）日： | 2023-08-11 |
| 发明（设计）人： | 朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆 | 申请（专利权）人： | 马林生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61K48/00;A61P21/00 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 李小爽 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及用于治疗肌肉萎缩症患者的寡核苷酸。该寡核苷酸能结合到来自抗肌萎缩蛋白前体mRNA的第一外显子的区域和相同前体mRNA内的第二外显子的区域，其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50％的同一性，其中所述寡核苷酸适用于所述前体mRNA的所述第一外显子和第二外显子、并且优选两者之间外显子的全部延伸的跳读。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 肌肉 萎缩 患者 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
1.一种反义寡核苷酸，用作用于预防、延缓、改善和/或治疗受试者的疾病的药物，其中所述寡核苷酸能够结合到第一外显子的区域和第二外显子的区域，其中所述第二外显子的所述区域具有与所述第一外显子的所述区域至少50％的同一性，其中所述第一外显子和所述第二外显子在所述受试者的相同前体mRNA内，其中所述结合引起所述第一外显子和所述第二外显子的跳读，优选地引起从所述第一外显子开始并且包含存在于所述第一外显子和所述第二外显子之间的一个或多个外显子的多外显子延伸的跳读，并且至多引起在所述第一外显子和所述第二外显子之间的外显子的全部延伸的跳读，和其中获得允许产生功能性或半功能性蛋白质的框内转录本。
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