[发明专利]用于治疗肌营养不良的外显子跳跃组合物在审
| 申请号： | 201910566513.1 | 申请日： | 2014-03-14 |
| 公开（公告）号： | CN110218727A | 公开（公告）日： | 2019-09-10 |
| 发明（设计）人： | R.K.贝斯特维克;D.E.弗兰克;F.J.施内尔 | 申请（专利权）人： | 萨勒普塔医疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P21/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 鲁炜;黄登高 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及适合促进在人类抗肌营养不良蛋白基因中的外显子跳跃的新反义化合物和组合物。本发明描述了能够结合在人类抗肌营养不良蛋白基因中的选定的靶标位点以诱发外显子44跳跃的反义分子。 | ||
| 搜索关键词： | 肌营养不良 外显子跳跃 蛋白基因 治疗肌营养不良 反义化合物 反义分子 外显子 靶标 位点 诱发 跳跃 | ||
【主权项】：
1.能够结合选定的靶标以诱发在人类抗肌营养不良蛋白基因中的外显子跳跃的长度为20‑50个核苷酸的反义寡聚体，其中所述反义寡聚体包含特异性杂交至选自H44A(‑07+15)、H44A(‑08+15)、H44A(‑06+15)、H44A(‑08+17)、H44A(‑07+17)和H44A(‑06+17)的外显子44靶标区的碱基序列，其中所述寡聚体的碱基连接吗啉环结构，且其中所述吗啉环结构通过接合一个环结构的吗啉氮到邻近环结构的5'外环碳的含磷亚基间键接合。
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