[发明专利]一种新化合物及其应用在审
| 申请号： | 201910576037.1 | 申请日： | 2019-06-28 |
| 公开（公告）号： | CN110218728A | 公开（公告）日： | 2019-09-10 |
| 发明（设计）人： | 卢雪琴;穆卓;王圣军;杜艳春 | 申请（专利权）人： | 厦门甘宝利生物医药有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 361022 福建省厦门市海*** | 国省代码： | 福建;35 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 本发明涉及一种新的化合物及其对肝源性疾病有关的mRNA干扰的应用。该化合物结构中含有siRNA和末端修饰链。通过末端修饰链，可以在这种siRNA正义链3’末端和反义链的5’末端引入数量不同的半乳糖胺，这样形成一个整体化合物结构。在这种siRNA末端引入的半乳糖胺总数量可以是三个或四个。通过体外细胞实验证明，相比引入三个半乳糖胺，在siRNA末端引入四个半乳糖胺的化合物与肝脏特有的去唾液酸糖蛋白受体具有更高的亲和性，其对HBV的HBsAg、HBeAg和DNA的抑制效果更好，因此在siRNA末端引入的半乳糖胺的总数量优选为四个。 | ||
| 搜索关键词： | 半乳糖胺 引入 化合物结构 末端修饰 去唾液酸糖蛋白受体 体外细胞实验 反义链 肝源性 亲和性 正义链 优选 肝脏 应用 疾病 | ||
【主权项】：
1.一种结构中含有siRNA和末端修饰链的化合物，其特征在于，其结构为通式(I)或(I’)所示：![]()
其中，n和m分别为1‑3的正整数，且n和m之和为3或4，优选为4；优选地，n为1，m为3或n为3，m为1；更优选地，n为1，m为3。
下载完整专利技术内容需要扣除积分，VIP会员可以免费下载。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于厦门甘宝利生物医药有限公司，未经厦门甘宝利生物医药有限公司许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/patent/201910576037.1/，转载请声明来源钻瓜专利网。
