[发明专利]用于眼科疾病的腺相关病毒载体介导的基因治疗在审
申请号: | 201910924021.5 | 申请日: | 2019-09-27 |
公开(公告)号: | CN111850042A | 公开(公告)日: | 2020-10-30 |
发明(设计)人: | R·阿鲁姆翰;A·K·乌帕德亚伊;N·B·海德尔 | 申请(专利权)人: | 奥古根有限公司 |
主分类号: | C12N15/864 | 分类号: | C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02;A61P9/10 |
代理公司: | 广州嘉权专利商标事务所有限公司 44205 | 代理人: | 赵月爱 |
地址: | 美国宾夕*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本发明提供用于治疗眼部病症和/或疾病的组合物和方法。尤其是,本发明的组合物和方法涉及用于治疗眼部病症和/或疾病的基因疗法。本发明的一个具体方面提供了重组DNA,其包含(i)治疗基因,与所述眼部病症或疾病表现相关的缺陷基因的功能对应物,或其组合;以及(ii)适用于将(i)所述基因递送至目标眼部区域的细胞以治疗所述眼部病症或疾病的递送载体,所述递送载体包括腺相关病毒(AAV)血清型。 | ||
搜索关键词: | 用于 眼科 疾病 相关 病毒 载体 基因治疗 | ||
【主权项】:
暂无信息
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