[发明专利]治疗β-球蛋白功能缺失的重组慢病毒载体及制备方法和应用有效
| 申请号： | 201911379764.5 | 申请日： | 2019-12-27 |
| 公开（公告）号： | CN113046392B | 公开（公告）日： | 2023-04-07 |
| 发明（设计）人： | 欧阳文杰;刘超;董国艺;李静;顾颖;侯勇 | 申请（专利权）人： | 深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N15/12;A61K48/00;A61K31/7088;A61P7/06 |
| 代理公司： | 深圳鼎合诚知识产权代理有限公司 44281 | 代理人： | 李小焦;彭家恩 |
| 地址： | 518083 广东省深圳市盐田区盐田街*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本申请公开了一种治疗β‑球蛋白功能缺失的重组慢病毒载体及制备方法和应用。本申请的重组慢病毒载体，其基因元件由依序连接的左侧慢病毒长末端重复序列、慢病毒逆响应元件、中心多嘌呤序列、β‑球蛋白基因的基因座调控序列、第87位苏氨酸突变为谷氨酰胺的β‑球蛋白基因和右侧慢病毒长末端重复序列组成。本申请的重组慢病毒载体，通过基因元件的优化和改进，提高了基因转导效率，且在造血干细胞向红系分化过程中可以高效表达β‑球蛋白基因，从而可以有效降低病毒使用量，在增加安全性的同时，降低治疗成本。本申请的重组慢病毒载体为β‑球蛋白功能缺失导致的β‑地中海贫血和镰刀型贫血提供了一种新的治疗工具和方案。 | ||
| 搜索关键词： | 治疗 球蛋白 功能 缺失 重组 病毒 载体 制备 方法 应用 | ||
【主权项】：
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