[发明专利]用于神经营养因子的诱导型表达的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980019683.6 | 申请日： | 2019-03-15 |
| 公开（公告）号： | CN111867617A | 公开（公告）日： | 2020-10-30 |
| 发明（设计）人： | 克莱夫·斯文森;约施华·布罗尼格;阿斯兰·阿赫塔 | 申请（专利权）人： | 西达-赛奈医疗中心 |
| 主分类号： | A61K38/18 | 分类号： | A61K38/18;C07K14/475;C12N5/06 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 董世豪;张淑珍 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 胶质细胞系源性神经营养因子(GDNF)的递送已向帕金森病患者提供了益处，并且目前正在针对ALS患者的1/2a期临床试验中进行测试。然而，长期的营养因子递送在副作用的事件中关闭或阻止剂量调整。为了解决这一点，本发明人设计了稳定整合的、第三代强力霉素调节的载体，允许治疗分子的诱导型的和可逆的表达。将源自人iPSC的神经祖细胞用该载体稳定转染，扩增并移植到成年小鼠脑中。本发明人观察到，强力霉素的添加和去除引起GDNF表达可被诱导和逆转多次，表明强力霉素可穿透移植物并在体内调节转基因表达。本发明人的发现提供了基因和干细胞疗法相组合以有效调节移植的细胞中的异位蛋白表达的构思的证明。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 神经 营养 因子 诱导 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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