[发明专利]用于治疗胆管缺乏相关病况的方法和组合物在审
| 申请号： | 201980029432.6 | 申请日： | 2019-02-15 |
| 公开（公告）号： | CN112055597A | 公开（公告）日： | 2020-12-08 |
| 发明（设计）人： | N·珀塞尔;C·赖 | 申请（专利权）人： | 迪克纳制药公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/11;A61K9/127;A61K9/66;C12N15/00;C07H21/04 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;李唐 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及可用于降低CTNNB1表达(尤其是在肝细胞中)用于治疗胆管缺乏相关病况的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低CTNNB1表达的寡核苷酸可以是双链或单链的，并且可以被修饰以改善特性，诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低CTNNB1表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官，诸如肝脏的肝细胞。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 胆管 缺乏 相关 病况 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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