[发明专利]用以编辑血红蛋白相关突变的同源定向修复模板设计和递送在审

专利信息
申请号: 201980042235.8 申请日: 2019-04-24
公开(公告)号: CN112313334A 公开(公告)日: 2021-02-02
发明(设计)人: 戴维德·J·罗林斯;索姆亚·帕塔比;安德鲁·M·沙尔博格;凯尔·雅各比 申请(专利权)人: 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
主分类号: C12N15/11 分类号: C12N15/11;C12N15/90;A61K48/00;C12N15/113;C12N9/22
代理公司: 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 代理人: 王芬;张淑珍
地址: 美国华*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本文提供的方法和组合物的一些实施方式涉及修饰血红蛋白基因座(例如血红蛋白相关的突变,包括镰状细胞突变)。一些实施方式涉及通过在镰状细胞突变位点处引入磷酸二酯DNA链断裂来修饰镰状细胞突变。
搜索关键词: 用以 编辑 血红蛋白 相关 突变 同源 定向 修复 模板 设计 递送
【主权项】:
暂无信息
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