[发明专利]用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送在审
| 申请号： | 201980054169.6 | 申请日： | 2019-06-17 |
| 公开（公告）号： | CN112823210A | 公开（公告）日： | 2021-05-18 |
| 发明（设计）人： | L·罗迪诺-克拉帕奇;J·R·门德尔 | 申请（专利权）人： | 全国儿童医院研究所 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;李志强 |
| 地址： | 美国俄*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了表达微型化的人微小肌营养不良蛋白基因的基因治疗载体，诸如腺相关病毒(AAV)载体，以及使用这些载体在包括隔膜肌和心肌在内的骨骼肌中表达微小肌营养不良蛋白以及使肌纤维免受损伤、增加肌肉力量以及减少和/或预防患有肌营养不良的受试者的纤维化的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 营养不良 肌肉 特异性 微小 蛋白 相关 病毒 载体 递送 | ||
【主权项】：
暂无信息
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