[发明专利]用于治疗和预防神经病症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980054373.8 | 申请日： | 2019-06-21 |
| 公开（公告）号： | CN112805381A | 公开（公告）日： | 2021-05-14 |
| 发明（设计）人： | R·阿隆;B·潘戴亚;D·塔迪夫;J·皮奥特罗夫斯基;M·卢卡斯;B·勒布尔唐内克;K·罗德斯;R·斯坎内文 | 申请（专利权）人： | 优曼尼蒂治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/86 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;彭昶 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供用于治疗诸如肌萎缩性脊髓侧索硬化症、额颞叶变性和阿尔茨海默病等的神经病症的组合物和方法。使用本文所述的组合物和方法，可向患有神经病症诸如与TAR‑DNA结合蛋白(TDP)‑43聚集相关的神经病症的患者施用细胞色素P450(CYP450)同工型51A1(CYP51A1)抑制剂，以便治疗所述病症的潜在病因和/或减轻所述疾病的一种或多种症状，所述抑制剂在本文也称为羊毛甾醇14‑α脱甲基酶。所述CYP51A1抑制剂可为小分子、抗CYP51A1抗体或其抗原结合片段或者诸如干扰RNA分子的减弱CYP51A1表达的化合物。可使用本文所述的组合物和方法治疗的患者包括表达突变型TDP‑43同工型的患者，所述突变型TDP‑43同工型含有与TDP‑43促进的聚集和毒性相关的突变。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 预防 神经 病症 组合 方法 | ||
【主权项】：
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