[发明专利]由多个寡核苷酸构成的通过与靶标的互补相互作用调控基因表达的多靶向核酸构建体

摘要

本发明提供一种多靶向核酸构建体，其包含至少：(a)第一核酸部分，其与从靶基因转录的RNA的至少第一部分至少部分地互补；(b)第二核酸部分，其与从靶基因转录的RNA的至少第二部分至少部分地互补，所述靶基因可以与(a)中定义的所述靶基因相同或不同；(c)第三核酸部分，其与(a)的所述第一核酸部分至少部分地互补，从而与所述第一核酸部分形成第一核酸双链体区域；(d)第四核酸部分，其与(b)的所述第二核酸部分至少部分地互补，从而与所述第二核酸部分形成第二核酸双链体区域。所述构建体被设计成使得在体内施用后，所述构建体分解以得到至少第一和第二离散型核酸靶向分子，这些分子分别靶向从(a)和(b)的所述靶基因转录的RNA。通常，所述第一核酸靶向分子能够调节(a)的所述靶基因的表达，并且包含或衍生自(a)的至少所述第一核酸部分。通常，所述第二核酸靶向分子能够调节(b)的所述靶基因的表达，并且包含或衍生自(b)的所述第二核酸部分。