[发明专利]用于执行羟基酸氧化酶1（HAO1）基因编辑以治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980064321.9 | 申请日： | 2019-07-30 |
| 公开（公告）号： | CN112867795A | 公开（公告）日： | 2021-05-28 |
| 发明（设计）人： | Z·W·迪梅克;S·奥达特;B·A·穆雷;R·M·莱斯卡博;A·许布纳;W·斯特雷普斯;S·B·赫西 | 申请（专利权）人： | 因特利亚治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/7088;A61P13/12 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 陈迎春;黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供了用于在HAO1基因内编辑，例如引入双链断裂的组合物和方法。提供了用于治疗患有1型原发性高草酸尿症(PH1)的受试者的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 执行 羟基 氧化酶 hao1 基因 编辑 治疗 原发性 草酸 ph1 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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