[发明专利]肌肉靶向复合物及其用于治疗肌养蛋白病的用途在审
| 申请号： | 201980064966.2 | 申请日： | 2019-08-02 |
| 公开（公告）号： | CN112955153A | 公开（公告）日： | 2021-06-11 |
| 发明（设计）人： | 罗梅什·R·苏布拉马尼亚;穆罕默德·T·卡塔纳尼;蒂莫西·威登 | 申请（专利权）人： | 达因疗法公司 |
| 主分类号： | A61K31/7105 | 分类号： | A61K31/7105;C07K16/28;A61P21/00;A61P9/00 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;刘振佳 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容的一些方面涉及包含与分子载荷共价连接的肌肉靶向剂的复合物。在一些实施方案中，所述肌肉靶向剂与肌细胞上的内化细胞表面受体特异性结合。在一些实施方案中，所述分子载荷促进功能性肌养蛋白蛋白质的表达或活性。在一些实施方案中，所述分子载荷是寡核苷酸，例如反义寡核苷酸，例如引起由突变DMD等位基因表达的mRNA中的外显子跳读的寡核苷酸。 | ||
| 搜索关键词： | 肌肉 靶向 复合物 及其 用于 治疗 蛋白 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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