[发明专利]核酸分子及其用于非病毒基因疗法的用途在审
| 申请号： | 201980065714.1 | 申请日： | 2019-08-09 |
| 公开（公告）号： | CN113227385A | 公开（公告）日： | 2021-08-06 |
| 发明（设计）人： | P·扎卡斯;D·德尔格;S·帕塔罗育-怀特;刘彤瑶;A·塞雷金;R·T·彼得斯;J·刘 | 申请（专利权）人： | 比奥维拉迪维治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;A61K38/37;C07K14/755 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本公开文本提供了核酸分子，其包含第一反向末端重复(ITR)、第二ITR和编码靶序列的基因盒。在一些实施例中，靶序列编码miRNA和/或治疗性蛋白质。在某些实施例中，治疗性蛋白质包含凝血因子、生长因子、激素、细胞因子、抗体、其片段及其组合。在一些实施例中，第一ITR和/或第二ITR是非腺相关病毒(AAV)的ITR。本公开文本还提供了治疗受试者中的肝脏代谢病症的方法，其包括将核酸分子或由其编码的多肽施用于受试者。 | ||
| 搜索关键词： | 核酸 分子 及其 用于 病毒 基因 疗法 用途 | ||
【主权项】：
暂无信息
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