[发明专利]最优化启动子序列、无内含子的表达结构及使用方法在审
| 申请号： | 201980070435.4 | 申请日： | 2019-08-23 |
| 公开（公告）号： | CN113226352A | 公开（公告）日： | 2021-08-06 |
| 发明（设计）人： | 泽维尔·安谷拉;利龙·埃尔库比 | 申请（专利权）人： | 星火治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K38/37 | 分类号： | A61K38/37;A61K45/06;C12N15/86;C12N7/00;A61K48/00 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 李献忠;张华 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 暂无信息 | 说明书： | 暂无信息 |
| 摘要： | 本发明提供了表达盒。在某些实施方案中，表达盒包含(a)与SEQ IDNO:2‑67中的任一者的序列至少90％相同的调节元件，以及(b)编码具有B结构域缺失的因子VIII蛋白(FVIII‑BDD)的核酸序列，其中该(a)的核酸序列与SEQ ID NO:77的序列至少90％相同，其中该调节元件可操作地连接至该核酸序列，且其中在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间不存在内含子，或其中未翻译的核酸的不超过0‑107个核苷酸在该调节元件与编码FVIII‑BDD的该核酸序列之间。在某些实施方案中，表达盒含有使CpG在相同位置处经CpT、CpA、TpG或ApG取代的序列元件或具有CpG减少的核酸序列。 | ||
| 搜索关键词： | 优化 启动子 序列 内含 表达 结构 使用方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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