[发明专利]用于增强基于三链体和核酸酶的基因编辑的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980070981.8 | 申请日： | 2019-08-30 |
| 公开（公告）号： | CN112912502A | 公开（公告）日： | 2021-06-04 |
| 发明（设计）人： | E·基哈诺;A·里恰尔迪;R·巴哈尔;A·图奇克;N·埃克诺莫斯;W·M·萨尔茨曼;P·格莱泽 | 申请（专利权）人： | 耶鲁大学 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/85;A61K39/00;A61K48/00;C12N15/10;C12N15/90 |
| 代理公司： | 上海德昭知识产权代理有限公司 31204 | 代理人： | 郁旦蓉 |
| 地址： | 美国康*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 公开了用于改善基因编辑的组合物和其使用方法。在优选的方法中，基因编辑涉及使用如3E10等细胞穿透抗DNA抗体作为增强剂来增强通过核酸酶和形成三链体的寡核苷酸进行的基因编辑。与不存在该增强剂的情况相比，当细胞与该增强剂和核酸酶或形成三链体的寡核苷酸接触时，基因组修饰以较高频率发生。该方法适用于用于基因编辑的离体和体内方法两者，并且可用于治疗患有基因疾病或病症的受试者。提供了用于细胞内递送这些基因编辑组合物的纳米颗粒组合物，并且这些纳米颗粒组合物特别有利于与体内应用一起使用。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 增强 基于 三链体 核酸酶 基因 编辑 组合 方法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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