[发明专利]用于治疗糖原贮积病的编码葡萄糖-6-磷酸酶的多核苷酸在审
| 申请号： | 201980074642.7 | 申请日： | 2019-09-12 |
| 公开（公告）号： | CN113164561A | 公开（公告）日： | 2021-07-23 |
| 发明（设计）人： | P·G·V·马蒂尼;A·杜西斯;V·普雷斯尼亚克;J·曹 | 申请（专利权）人： | 摩登纳特斯有限公司 |
| 主分类号： | A61K38/44 | 分类号： | A61K38/44;A61K38/45;C07H21/02;C12N9/02;C12N9/10;A61P3/00;C12N15/52;A61K48/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;初明明 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开涉及用于治疗1a型糖原贮积病(GSD‑Ia)及相关症状如低血糖症的mRNA疗法。用于本发明的mRNA当在体内施用时编码人葡萄糖‑6‑磷酸酶(G6Pase或G6PC)及其功能片段和变体。本发明的mRNA优选包封在脂质纳米颗粒(LNP)中，以在施用时实现向受试者的细胞和/或组织有效递送。本发明的mRNA疗法增加和/或恢复受试者中的G6PC表达和/或活性的缺陷水平。本发明的mRNA疗法还增加葡萄糖产生，并减少与GSD‑Ia相关的糖原和/或6‑磷酸葡萄糖的异常积累。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 糖原 贮积病 编码 葡萄糖 磷酸酶 多核苷酸 | ||
【主权项】：
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