[发明专利]用于基因表达的突变体反向四环素反式激活因子

摘要

本文提供了突变体反向四环素反式激活因子(rtTA)蛋白和编码突变体rtTA的工程化核酸(例如病毒载体，包括慢病毒载体、腺病毒载体、AAV载体、疱疹病毒载体和逆转录病毒载体；以及非病毒载体，包括RNA和质粒DNA)，其可用于例如调节基因表达、诱导细胞重编程、组织修复、组织再生、器官再生、逆转衰老、治疗疾病(例如急性损伤、神经变性疾病、慢性疾病、增殖性疾病、心血管疾病、遗传病、炎性疾病、自身免疫性疾病、神经学疾病、血液学疾病、疼痛病况、精神障碍、代谢障碍、癌症、衰老、年龄相关的疾病以及影响受试者中任何组织的疾病)，或它们的任何组合。本文还提供了包含工程化核酸的重组病毒(例如慢病毒、腺病毒、甲病毒、牛痘病毒、逆转录病毒、疱疹病毒或AAV)，以及通过将工程化核酸或包含其的重组病毒施用到细胞、组织或受试者(例如患有病况的受试者的细胞或组织，所述病况包括任何疾病(例如眼病)、衰老、神经变性疾病、癌症和年龄相关的疾病)中来调节(例如抑制或诱导)细胞重编程、组织修复、组织再生或它们的任何组合的方法，所述施用包括施用突变体rtTA和编码转基因的诱导型核酸(例如工程化核酸，包括表达载体)。