[发明专利]表达因子IX的慢病毒载体的用途在审
| 申请号： | 201980090827.7 | 申请日： | 2019-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN113396223A | 公开（公告）日： | 2021-09-14 |
| 发明（设计）人： | 刘彤瑶;S·帕塔罗育-怀特;D·德尔格;A·康托尔;L·纳迪尼 | 申请（专利权）人： | 比奥维拉迪维治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/86 | 分类号： | C12N15/86;C12N9/64;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京坤瑞律师事务所 11494 | 代理人： | 封新琴 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开文本提供了包含编码具有因子IX(FIX)活性的多肽的核酸序列的慢病毒载体及使用此类慢病毒载体的方法。本文公开的靶向肝的慢病毒载体可以用于基因疗法，其中所述慢病毒基因递送使得能够将转基因表达盒稳定整合到儿科(例如，新生儿)或成年受试者的所靶向细胞(例如，肝细胞)的基因组中，从而实现在低慢病毒载体剂量下FIX表达的改善。本公开文本还提供了治疗出血性障碍如血友病(例如，血友病B)的方法，所述方法包括向有需要的受试者以低剂量给予靶向肝的慢病毒载体，所述慢病毒载体包含编码具有FIX活性序列的多肽的核酸序列。 | ||
| 搜索关键词： | 表达 因子 ix 病毒 载体 用途 | ||
【主权项】：
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