[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法在审
| 申请号： | 201980090833.2 | 申请日： | 2019-12-06 |
| 公开（公告）号： | CN113383078A | 公开（公告）日： | 2021-09-10 |
| 发明（设计）人： | 詹森·敬新·张;钱德拉·瓦尔格赛;岩本直树;奇克杜·沙克蒂·希瓦利拉;纳扬塔拉·科塔里;安·菲根·德宾;塞尔维·拉马萨米;帕查穆图·坎德萨米;贾亚坎森·库马拉萨米;戈帕尔·雷迪·博米涅尼;苏布拉马尼安·马拉潘;塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农;大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒;陆根良;杨海林;清水护;普拉尚·莫尼安;科·刘 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/11;C12N15/09 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 张福誉;韩晓帆 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | 除其他事项外，本披露提供了设计的DMD寡核苷酸、组合物、及其使用方法。在一些实施例中，本披露提供了如下技术，这些技术可用于通过跳读外显子51来修复突变体DMD转录物，使得可以将转录物翻译成内部截短的、但具有至少部分功能的肌营养不良蛋白质变体。在一些实施例中，本披露提供了可用于调节DMD转录物剪接的技术。在一些实施例中，提供的技术可以改变肌营养不良蛋白(DMD)DMD转录物的剪接。在一些实施例中，本披露提供了用于治疗如肌肉营养不良等疾病的方法，该肌肉营养不良包括但不限于杜氏肌肉营养不良、贝克肌肉营养不良等。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 方法 | ||
【主权项】：
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