[发明专利]WISKOTT-ALDRICH综合征的造血干细胞基因疗法在审
| 申请号： | 201980092125.2 | 申请日： | 2019-12-23 |
| 公开（公告）号： | CN113518825A | 公开（公告）日： | 2021-10-19 |
| 发明（设计）人： | M·严;C·P·沃纳堡;C-L·李;C-G·陈;W·J·阿扎 | 申请（专利权）人： | 美国杰特贝林生物制品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/867 | 分类号： | C12N15/867;C12N5/10;C12N15/113;A61K48/00;A61K35/28;A61P17/00;A61P37/08;A61P37/02;A61P31/00;A61P7/04 |
| 代理公司： | 北京市奋迅律师事务所 11757 | 代理人： | 李斌馨;李翼 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开提供表达载体，其包含至少两个核酸序列，即编码抗HPRT RNAi的核酸序列，以及编码Wiskott‑Aldrich综合征蛋白的核酸序列。在一些实施方案中，所述表达载体是自我失活的慢病毒载体。在一些实施方案中，Wiskott‑Aldrich综合征蛋白用于减轻与Wiskott‑Aldrich综合征相关的病理。 | ||
| 搜索关键词： | wiskott aldrich 综合征 造血 干细胞 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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