[发明专利]用于调节TAU表达的组合物和方法在审
申请号: | 202010078376.X | 申请日: | 2014-03-14 |
公开(公告)号: | CN111254145A | 公开(公告)日: | 2020-06-09 |
发明(设计)人: | F·里戈;C·F·贝内特 | 申请(专利权)人: | IONIS制药公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113 |
代理公司: | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人: | 赵昊;杜丹 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病。可使用Tau反义寡核苷酸的施用来治疗、预防和改善的神经变性疾病的实例包括阿尔茨海默氏病、额颞痴呆(FTD)、FTDP‑17、进行性核上性麻痹、慢性创伤性脑病、癫痫和Dravet综合征。 | ||
搜索关键词: | 用于 调节 tau 表达 组合 方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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