[发明专利]基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS-2-654剪接突变的sgRNA在审

专利信息
申请号: 202010118283.5 申请日: 2020-02-26
公开(公告)号: CN111172163A 公开(公告)日: 2020-05-19
发明(设计)人: 曾凡一;黄淑帧;曾溢滔;鲁丹 申请(专利权)人: 上海市儿童医院;上海凡翼生物科技有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/85;C12N15/90;C12N5/10
代理公司: 北京文苑专利代理有限公司 11516 代理人: 何新平
地址: 200040 上海市静安区*** 国省代码: 上海;31
权利要求书: 暂无信息 说明书: 暂无信息
摘要: 发明公开了一种基于CRISPR/Cas9技术编辑βIVS‑2‑654剪接突变的sgRNA、载体及应用。其核苷酸序列表如SEQ ID No:1、SEQ ID No:2或SEQ ID No:3所示。通过显微注射sgRNA和Cas9 mRNA到β654地贫小鼠受精卵中,获得了基因编辑地贫小鼠,其β珠蛋白的mRNA异常剪切得到了纠正,β珠蛋白的表达得到了恢复。基因编辑后的β654地贫小鼠的血液学及病理学等表型得到了显著的改善。因此本发明的CRISPR修复异常剪切系统对基于剪切异常单基病的基因编辑精准治疗,具有重要的临床应用价值。
搜索关键词: 基于 crispr cas9 技术 编辑 ivs 654 剪接 突变 sgrna
【主权项】:
暂无信息
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