[发明专利]甲状腺激素及其类似物在制备治疗α-地中海贫血中的应用在审

专利信息
申请号: 202010304073.5 申请日: 2020-04-17
公开(公告)号: CN111388459A 公开(公告)日: 2020-07-10
发明(设计)人: 袁浩;朱军 申请(专利权)人: 上海交通大学医学院附属瑞金医院
主分类号: A61K31/198 分类号: A61K31/198;A61P7/06
代理公司: 上海伯瑞杰知识产权代理有限公司 31227 代理人: 范艳静
地址: 200025 *** 国省代码: 上海;31
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摘要: 发明提供了甲状腺激素及其类似物在制备治疗α‑地中海贫血中的应用,具体可以在调控ζ‑珠蛋白基因表达中得以应用,在K562细胞分化过程中,甲状腺激素类似物能特异显著性上调ζ‑珠蛋白基因(HBZ)的表达,高达50倍之多,在模式动物斑马鱼胚胎中经甲状腺激素及其类似物处理后,ζ‑珠蛋白基因(hbae5)的表达也能被特异性上调,高达30‑70倍之多;因此,本发明采用甲状腺激素及其类似物能够特异性激活ζ‑珠蛋白基因的表达,即重新激活α‑地中海贫血患者体内沉默的ζ‑珠蛋白基因来抑制红细胞被破坏,成为一种制备治疗α‑地中海贫血药物的方法,为α‑地中海贫血的治疗提供了一种经济、安全、有效的方法,可广泛推广使用。
搜索关键词: 甲状腺 激素 及其 类似物 制备 治疗 地中海贫血 中的 应用
【主权项】:
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