[发明专利]用于治疗ⅢA或ⅢB型粘多糖贮积症的腺相关病毒载体及用途有效
| 申请号： | 202010562478.9 | 申请日： | 2020-06-18 |
| 公开（公告）号： | CN111718947B | 公开（公告）日： | 2022-08-23 |
| 发明（设计）人： | 李萃;李捧花 | 申请（专利权）人： | 舒泰神（北京）生物制药股份有限公司;北京三诺佳邑生物技术有限责任公司 |
| 主分类号： | C12N15/56 | 分类号： | C12N15/56;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/47;A61P3/00 |
| 代理公司： | 暂无信息 | 代理人： | 暂无信息 |
| 地址： | 100176 北京市*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种重组核酸分子，其包含可操作的依次连接的启动子和编码SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列。本发明还公开了一种重组腺相关病毒，其包含AAV衣壳和载体基因组，所述载体基因组包含编码功能性SGSH蛋白或NAGLU蛋白的核酸序列和引导SGSH蛋白的核酸序列或NAGLU蛋白的核酸序列在宿主细胞中表达的表达控制序列。本发明还公开了所述重组腺相关病毒用于更有效地治疗ⅢA或ⅢB型粘多糖贮积症的用途。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 多糖 贮积症 相关 病毒 载体 用途 | ||
【主权项】：
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